Medicamentos y vacunas: el largo camino hacia la aprobación

Casi parece un milagro de que tengamos medicamentos y vacunas efectivas. Las sustancias individuales deben encajar entre sí, complementarse mutuamente y tener una amplia gama de propiedades diferentes. Por ejemplo, la sustancia tiene que llegar al lugar correcto del cuerpo, el llamado objetivo, y ser capaz de actuar allí. Estos objetivos suelen ser receptores o enzimas. Sus moléculas juegan un papel central en todas las reacciones químicas de nuestro cuerpo.

Los receptores reciben sustancias mensajeras y hormonas de diferentes partes de nuestro cuerpo. Ejemplo: los receptores beta en las células del corazón. Cuando la hormona adrenalina se encuentra con un receptor, nuestro corazón late más rápido. Esto puede tener consecuencias considerables. Por ejemplo, puede sobrecargar el cuerpo del paciente o causar una alta presión arterial.

Para cada tipo de estudio, debe determinarse al menos un criterio a partir del cual pueda leerse claramente el efecto de la sustancia de ensayo: el denominado punto final.

Ejemplos: En el caso de una infección, el criterio de valoración clínico puede ser si la enfermedad se puede curar. En el caso de la inflamación crónica, los científicos investigan si hay recaídas y con qué frecuencia.

¿Tiene la sustancia un efecto, o no?

Para probar si la sustancia seleccionada tiene algún efecto, se utilizan primero animales. Esto permite a los investigadores simular en una etapa temprana lo que más tarde también ocurrirá en los pacientes.

Principalmente los monos, los cerdos, los perros y las ratas se utilizan como animales de experimentación, dependiendo de la especie animal que parezca particularmente adecuada para los respectivos patrones de enfermedades y pruebas de drogas. Las características de los animales deben corresponder a las características humanas en el mayor número posible de puntos. Estos ensayos con animales son obligatorios por ley. "El otro requisito es que la sustancia no muestre un espectro notorio de efectos secundarios en el llamado modelo de toxicidad", explica el Dr. Nikolas Gunkel del Centro Alemán de Investigación sobre el Cáncer.

El efecto tóxico - es decir, venenoso - de una sustancia sobre un animal o un ser humano depende de dos factores. "La sustancia debe estar presente en el organismo durante un tiempo suficientemente largo y en una concentración suficientemente alta del agente activo para que tenga algún efecto. El efecto no debe ser demasiado corto, pero tampoco demasiado largo", dice el científico. "Todo lo que ingerimos, lo volvemos a excretar. Esto se aplica tanto a los alimentos como a los medicamentos y los venenos". Si el cuerpo excreta el medicamento con demasiada rapidez y eficiencia o lo metaboliza, es decir, lo destruye, y luego la excreta, el medicamento no puede lograr su efecto.

Si estas primeras pruebas son positivas, comienza la fase clínica I.

Los humanos entran en juego

En la primera fase clínica participan adultos sanos. Las pruebas se centran en los posibles efectos secundarios, no en el efecto principal de un posible medicamento o una vacuna futura. Se trata de determinar la dosis máxima tolerable. Tolerable significa que no se observan efectos secundarios. "El objetivo es minimizar los efectos secundarios. Comenzamos con muy poca sustancia activa y aumentamos lentamente la dosis hasta que la primera quizás pica en la piel o hasta que una de las personas de la prueba desarrolla un sarpullido, por ejemplo", dice Gunkel. Unos 30 o 40 voluntarios participan en estas pruebas de la fase I. "Por supuesto, queremos asegurarnos de que ninguno de los sujetos de prueba tenga efectos secundarios graves", subraya Gunkel. Una vez que se determina la dosis óptima, comienza la fase clínica II.

Pruebas con personas enfermas

En la fase clínica II, el número de participantes aumenta. Participan entre 100 y 500 pacientes. Sin embargo, hay un obstáculo práctico que debe ser superado antes de que las pruebas puedan comenzar. La pregunta es: ¿En qué forma deben recibir los pacientes la sustancia? Hay diferentes posibilidades: como pastillas, como polvo o como inyecciones. Según Gunkel, esta última sería la solución más sencilla, pero: "Es relativamente caro, innecesario y lleva mucho tiempo. Podría ser posibletomar la sustancia o la vacuna con una cuchara, o pegarla como un parche o inhalarla. Si el medicamento se va a administrar en forma de tabletas, éstas deben ser comprimidas.

Varios factores juegan un papel aquí: "El tamaño y el color deben ser correctos y por supuesto deben estar compuestos de los ingredientes correctos. Luego se determina la forma de dosificación y se producen los placebos. Solo entonces puede comenzar la fase clínica II. Esto es cuando se trata del efecto sobre la enfermedad.

En la fase III se despeja el camino

Las reglas básicas para la secuencia de prueba en el estudio de la fase III son similares a las de la fase II. Pero es un estudio a gran escala con miles de participantes. Se trata exclusivamente de personas enfermas. Por lo general, no solo Alemania participa en estos estudios, sino también otros países. "Entonces la pregunta es: ¿dónde está la mayoría de los pacientes que esperan el medicamento o la vacuna? ¿Qué grupos de pacientes deben ser incluidos para que las autoridades aprueben el medicamento?", cuenta Gunkel.

Al igual que en la fase II, los enfermos reciben el medicamento, que luego se somete a pruebas para determinar su efecto y sus efectos secundarios. No solo la sustancia final tiene que ser correcta. Se le da al medicamento un color final, una forma de dosificación final y un empaque. Esto también debe ser aprobado por las autoridades reguladoras. Esto se hace ya sea con la FDA (Administración de Alimentos y Medicamentos) en EE. UU. o a nivel europeo a través de la EMA (Agencia Europea de Medicamentos). Si todas estas pruebas y ensayos acaban de forma positiva y correcta, el nuevo medicamento termina en la farmacia.

(gg/er)

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