Nada za oboljele od kardiovaskularnih bolesti

Katherine Wilemon je imala samo 39 godina kada je doživjela srčani udar. Stalni bolovi u prsima su se počeli širiti niz ruku. Tipični simptom srčanog udara. Odmah je nazvala hitnu pomoć.

Nitko od liječnika u prvi mah nije vjerovao da se kod mlade i vitke žene radi o srčanom udaru. Ali na kraju je postavljena upravo ta dijagnoza. Testovi su pokazali da vrijednost LDL-kolesterola u njezinoj krvi iznosi 600 miligrama po decilitru. LDL-kolesterol, za razliku od tipa HDL, predstavlja štetnu tvar u krvi. On može dovesti do stvaranja naslaga na krvnim sudovima. Krvne žile s vremenom postaju sve uže i propuštaju sve manje krvi. Ukoliko se to dogodi u arterijama koje opskrbljuju srce krvlju, onda to može dovesti do srčanog udara, baš kao kod Katherine.

Ona je još od 15. godine imala natprosječno visoke vrijednosti LDL-kolesterola. Dugo je bila zagonetka zbog čega je to tako. Tek nekoliko godina nakon srčanog udara jedan liječnik je postavio dijagnozu: obiteljska hiperkolesterinemija. Skraćeno - FH. To je bolest koja izaziva smetnje u metabolizmu, a moguće posljedice su srčani ili moždani udar i ona može biti nasljedna.

"Prvo što mi je liječnik rekao je da odmah podvrgnem testovima i svoju djecu", kaže Katherine. Vjerojatnost da i ona imaju istu bolest je 50 posto. Tu bolest (FH) ima jedna od 250 osoba. Među njima je i Ella, Katherinina osmogodišnja kćerka.

Ona će se cijeli život morati boriti protiv visokog kolesterola u krvi. "Ovoga ljeta počinje njezina terapija", kaže Katherine. Mala Ella će početi uzimati takozvane statine. Oni bi trebali pomoći njezinoj jetri da iz organizma izbaci štetni LDL-kolesterol. To je do sada bila jedina metoda tretmana pacijenata koji boluju od bolesti FH.

Nova nada

Neki ljudi ne podnose statine. Mnogi pacijenti pate od nuspojava tih lijekova, uglavnom imaju bolove u mišićima. Osim toga, kod pacijenata koji imaju FH, nije dovoljno uzimati samo statine. Zbog toga ljudi poput Katherine i Elle nade polažu u dva nova lijeka: Alirocumab firme Sanofi i Regeneron, te Evolocumab firme Amgen. Oba ova lijeka blokiraju enzim PCSK9, otkriven prije nekih deset godina. Blokadom tog enzima u jetri postaje slobodno više receptora koji razgrađuju LDL-kolesterol.

Jay Edelberg iz firme Sanofi kaže da su istraživanja na tisućama pacijenata pokazala da lijekovi koji blokiraju spomenuti enzim mogu smanjiti razinu štetnog kolesterola i do 60 posto. Stoga je novi lijek posebno prikladan za kontrolu razine kolesterola kod osoba koje imaju bolest FH, a ne podnose statine ili su već doživjele srčani udar.

Lijek se ubrizgava svaka dva do četiri tjedna. "Kod mene se najbolje pokazala kombinacija statina i blokatora enzima PCSK9", kaže Katherine. Ona je na taj način po prvi put u životu uspjela održavati normalnu razinu LDL-kolesterola u krvi. Testovi novih lijekova na pacijentima traju već nekoliko godina.

Velika potražnja

Novi lijekovi još uvijek nisu dobili odobrenje za uporabu agencije FDA koja je u SAD za to ovlaštena. Još uvijek ne postoji dovoljan broj studija da bi se odobrila slobodna prodaja tih preparata. Pretpostavlja se da će studije biti okončane tek 2017. One bi trebale dati i više podataka o eventualnim negativnim nuspojavama. Za razliku od statina, oni navodno ne uzrokuju bolove u mišićima.

Kod nekih pacijenata ipak su primijećene "neurokognitivne smetnje", kaže Prediman K. Shah, bivši predsjednik American College of Cardiology. Ipak, ne može se sa sigurnošću reći imaju li te smetnje direktnu vezu s novim lijekom. Dosadašnje studije nisu imale za cilj testirati kognitivne funkcije pacijenata koji ih uzimaju.

Ne može se ni sa sigurnošću reći dovodi li snižavanje razine LDL-kolesterola u krvi uz pomoć blokatora enzima doista do smanjenja broja srčanih udara i drugih kardiovaskularnih oboljenja. Podaci o tome će biti poznati tek po završetku studija 2017. godine i tek tada će FDA moći izdati dozvolu za prodaju.

Ono što je sigurno je da potrebe za ovakvim lijekom rastu. Prema nekim podacima skoro trećina svih odraslih osoba u SAD ima povišeni kolesterol. Radi se o 73 milijuna ljudi.

Još uvijek se ne zna kolika će biti cijena lijeka. "Procjenjuje se da će godišnji tretman ovim lijekom koštati između 5.000 i 12.000 dolara", kaže Shah.

"Ako se na taj način može izbjeći srčani udar, onda je to investicija koja se isplati, zar ne?", kaže Katherine. Jedno je sigurno: to neće biti lijek za svačiji džep.