Dramat dzieci chorych na raka. Dlaczego NFZ nie refunduje leczenia?

Już sama nazwa „neuroblastoma” brzmi obco i do bólu medycznie. Ten rodzaj raka składa się ze złośliwych komórek tzw. cewy nerwowej czyli komórek, które nie zdążyły się w pełni wykształcić. Choroba ta jest nowotworem najczęściej rozpoznawanym u niemowląt. Blisko połowa przypadków neuroblastomy występuje u dzieci poniżej drugiego roku życia. Guzy najczęściej rozwijają się w nadnerczach, przy kręgosłupie lub w jamie brzusznej. Przerzuty powstają szybko, a rodzice nawet nie wiedzą, że dzieje się coś niedobrego. Dopiero gdy jest naprawdę źle i na leczenie jest już często za późno rodzice dowiadują się, że ich bobas jest śmiertelnie chory. A rokowania są złe. W ostatnim czwartym stadium choroby szanse na przeżycie wynoszą tylko dwadzieścia procent.

‒ Chorobę wykryto przypadkiem podczas rutynowego badania USG nerek. Zostało zlecone ze względu na wcześniejsze zakażenie dróg moczowych. Michaś miał wtedy 5 miesięcy ‒ tłumaczy Magdalena Tryka mama Michała. ‒ Lekarz zauważył u niego guza w okolicy lewej nerki. Usłyszeliśmy wtedy, że najprawdopodobniej jest to zmiana nowotworowa ‒ mówi Magdalena Tryka.

Szpitalna rzeczywistość

Zmiana w okolicy nerki u małego Michała została usunięta i nie wymagała leczenia cytostatykami. Jednak już w lipcu 2012 uwagę rodziców Michała przykuł drobny długo nieznikający siniak pod okiem. Rak powrócił ze zdwojoną siłą. Od tego czasu rodzina Tryka jak wielu rodziców chorych na neuroblastomę dzieci zamieszkała w szpitalu. Rozpoczęła się chemioterapia. ‒ Czasem mamy chorych dzieci były zmuszone czuwać na krześle ogrodowym przez cały pobyt w szpitalu ‒ wspomina z rozgoryczeniem Magdalena Tryka.

‒ Michałek dzielnie zniósł chemioterapię. Największym strachem była tzw. chemia wysokodawkowa. Podczas megachemioterapii odporność organizmu spada bowiem do zera. W takim stanie nawet najmniejsza bakteria może doprowadzić do ciężkiej infekcji, która może skończyć się śmiercią ‒ opowiada ciocia Michałka Sabina Tryka ‒ Kolejny krok po podaniu mega chemii to autoprzeszczep szpiku. Przez prawie miesiąc Michałek nie mógł opuszczać sterylnej szpitalnej sali. Patrząc na jego buzię wyraźnie było widać, że jako półtoraroczny chłopczyk zniósł dzielnie więcej bólu, niż niejeden dorosły człowiek ‒ wspomina ze wzruszeniem Sabina Tryka.

Aby zwiększyć szanse na przeżycie chłopca, rodzice zdecydowali się na nierefundowaną przez polski NFZ i niezwykle kosztowną terapię eksperymentalną przeciwciałami w niemieckim Greifswaldzie. W podobnej sytuacji jest wiele dzieci chorych na neuroblastomę.

Czym jest terapia przeciwciałami?

Według amerykańskich naukowców terapia sztucznie wytwarzanymi przeciwciałami GD2 i substancji zwanej interleukiną zwiększa szanse na przeżycie dzieci chorych na najgorszy czwarty stopień zaawansowania choroby. Wyniki badań ogłoszono na odbywającej się w 2009 konferencji Amerykańskiego Towarzystwa Onkologicznego. Substancje używane podczas tej specyficznej terapii zmuszają organizm małego pacjenta do walki z nowotworem. Badania przeprowadzone na 226 małych pacjentach przez amerykańskich naukowców dowiodły, że po dwóch latach bez zastosowania immunoterapii 46 procent dzieci nie wyjawiało żadnych objawów choroby. Dzięki terapii przeciwciałami aż 66 procent małych pacjentów nie zachorowało ponownie. Według profesor Danuty Perek emerytowanej Krajowej Konsultantki ds. Onkologii i Hematologii Dziecięcej, która od wielu lat zajmuje się leczeniem nowotworów w Polsce terapia przeciwciałami nie jest jednak panaceum na wszystko.

Polski problem

‒ Immunoterapia przeciwciałami anty GD2 jest jedną z opcji terapeutycznych rozsianych postaci neuroblastomy. Wyniki badań osiągnięte w Stanach Zjednoczonych nie zostały dotychczas powtórzone, a okres obserwacji po zakończeniu leczenia jest krótki ‒ tłumaczy prof. Perek ‒ Przeżywalność pacjenta z chorobą nowotworową podaje się bowiem w okresie pięcioletnim, a w przypadku rozsianych postaci neuroblastomy jest to okres 3 letni. Istnieje więc ogromna potrzeba, aby badania te kontynuować i sprawdzić w prospektywnych, randomizowanych badaniach klinicznych skuteczność i bezpieczeństwo stosowania przeciwciał u prawidłowo zakwalifikowanych do tego leczenia pacjentów. Każdy ośrodek w Polsce zajmujący się kompleksowym leczeniem chorób nowotworowych u dzieci jest w stanie takie leczenie przeprowadzić wspólnie z ośrodkiem koordynującym. Leczenie w Polsce zaoszczędziłoby małym pacjentom stresu, a ich rodzicom ogromnych kosztów ‒ objaśnia profesor Danuta Perek.

Co stoi więc na przeszkodzie w leczeniu chorych na neuroblastoma dzieci w Polsce? Według uzyskanej przez Deutsche Welle odpowiedzi rzecznika prasowego ministerstwa zdrowia Krzysztofa Bąka głównym problemem jest fakt, że przeciwciało anty-GD2 nie spełnia wymagań związanych z refundacją. ‒ Prowadzone w Europie badanie dotyczące stosowania u pacjentów ze zdiagnozowanym nerwiakiem zarodkowym współczulnym wysokiego ryzyka immunoterapii celowanej z zastosowaniem przeciwciał anty-GD2 ma charakter niekomercyjnego akademickiego badania klinicznego. W Polsce żaden ośrodek nie prowadzi takiego badania ‒ objaśnia rzecznik prasowy ministra zdrowia Krzysztof Bąk.

Dylemat polega więc nie tylko na tym, że terapia przeciwciałami nie może być refundowana, ale także na tym, że żaden uniwersytet w Polsce nie może sprostać kosztom i ryzyku związanym z badaniem.

‒ Dotychczas onkologia dziecięca szybko rozwijała się głównie dzięki takim niekomercyjnym badaniom klinicznym międzyośrodkowym i międzynarodowym. Problem polega na tym, że po wprowadzeniu bardzo restrykcyjnych przepisów zawartych w dyrektywie Unii Europejskiej badania kliniczne, podlegają takim samym przepisom jak badania sponsorowane. Musimy więc badanie zarejestrować, opłacić monitora, ubezpieczenie i mieć na to pieniądze ‒ objaśnia profesor Perek. Jej zdaniem pozyskanie grantów przez uniwersytety może być w tym wypadku jakimś wyjściem z sytuacji.‒ Jeśli grant obejmie wszystkie koszty związane z badaniem klinicznym, to czemu nie? ‒ zastanawia się profesor Perek. Kwestia nie wprowadzenia w Polsce immunoterapii nie jest więc tylko problemem ministerstwa zdrowia, ale także skomplikowanego polskiego prawodawstwa i dyrektyw unijnych. ‒ Apelowaliśmy do ministerstwa o złagodzenie tych restrykcji. Jest to jednak bardzo złożona kwestia. ‒ potwierdza prof. Perek.

Tysiące euro

W związku z tym, że leczenie nie jest refundowane państwo Trykowie w krótkim czasie musieli zebrać na leczenie synka przeciwciałami w niemieckim Greifswaldzie aż 147 tysięcy euro. Trykowie zgłosili więc syna do fundacji.

‒ Zostały organizowane koncerty charytatywne, zbiórki w szkołach, uczelniach i sklepach, zbiórki przy kościołach, w gazetach pojawiały się artykuły o Michałku, w telewizji reportaże ‒ wyjaśnia mama Michała. Udało się. Mały Michał wybrał się w dużą podróż do Greifswaldu. Jak na razie wydaje się, że terapia przeciwciałami zadziałała. Dziś Michał ma 3 lata i z pasją poznaje cyferki karząc mamie co chwilę wycinać je z kolorowego papieru.

Aleksandra Wojnarowska

red. odp. Bartosz Dudek