Como a engenharia genética pode ajudar no combate ao câncer

Uma nova terapia para a leucemia usa a engenharia genética para modificar as células do paciente e fazê-las combater a doença, o que promete revolucionar os tratamentos futuros para certos tipos de câncer.

A terapia do grupo farmacêutico suíço Novartis é a primeira do tipo a ser aprovada nos Estados Unidos, depois da decisão da US Food and Drug Administration desta quarta-feira (30/08).

O público-alvo são os pacientes de leucemia linfoblástica aguda (LLA) recorrente/refratária das células B com até 25 anos que tiveram recaídas ou não responderam ao tratamento padrão.

Segundo a Novartis, pessoas que sofrem desse tipo de leucemia costumam passar por múltiplos tratamentos, incluindo quimioterapia, radiação ou transferência de células-tronco, mas menos de 10% sobrevivem após cinco anos.

Engenharia genética

Ao contrário dos outros métodos, o novo tratamento, chamado Kymriah, pertence à classe das imunoterapias, que fortalecem a capacidade do sistema imunológico do paciente de atacar tumores.

A técnica é conhecida como CAR-T e equivale a dar ao paciente um "medicamento vivo" – no caso, as células T, um grupo de glóbulos brancos (leucócitos) responsáveis pela defesa do organismo.

Na primeira etapa do tratamento, essas células são separadas do sangue de pacientes. Depois, elas são modificadas geneticamente, com o uso de um vírus neutralizado (que não produz efeitos negativos à saúde), para produzir receptores na sua superfície, conhecidos como CAR.

Esses receptores são moléculas sintéticas artificiais, que permitem à célula T reconhecer uma determinada proteína, ou antígeno, na célula cancerígena, e se ligar a ela, "matando-a".

Depois de modificadas, as células T são multiplicadas em laboratório, atingindo centenas de milhões de unidades, e administradas no paciente. Dentro do corpo, elas continuam a se multiplicar e passam a combater a doença com a ajuda dos receptores CAR.

A Novartis estimou que cerca de 600 pacientes serão elegíveis por ano para o tratamento com o Kymriah e espera abrir cinco centros de tratamento nos próximos dias e 35 até o fim do ano.

Custo alto

O anúncio de que o medicamento foi aprovado pelo governo americano veio acompanhado de polêmicas por conta do alto custo do tratamento: 475 mil dólares por paciente. O preço torna o Kymriah um dos medicamentos mais caros na história, atras apenas de algumas terapias genéticas para doenças muito raras.

O grupo Pacientes por Medicamentos Acessíveis argumentou que a Novartis deveria ter limitado o preço, já que contribuintes pagaram mais de 200 milhões de dólares ao longo dos anos para pesquisas relacionadas ao  tratamento.

A companhia disse que os custos diretos para realizar cada tratamento do Kymriah são confidenciais, mas analistas estimam que o valor pode chegar a 200 mil dólares.

Outro ponto negativo é que o tipo de terapia do Kymriah traz risco de efeitos colaterais severos, como a cascata de citocina, reação imune potencialmente fatal que causa febre alta, inchaço e vermelhidão, náusea e fadiga e tem potencial de causar problemas neurológicos.