Генна терапія – нова надія для хворих на СНІД?

Головним завданням американських учених було перемогти рак. У чотирьох пацієнтів вірусолога Джона Россі та його колег з медичного центру City of Hope у каліфорнійському містечку Дуарте був рак лімфатичних залоз. Ця форма раку поширена серед хворих на СНІД.

Спочатку ракові клітини намагалися знищити за допомогою хіміотерапії. Але оскільки медикаменти знищують і життєво важливий кістковий мозок, а отже потерпає вся кровоносна система, вчені, перш ніж почати терапію, вилучали в пацієнтів кровотворні стовбурові клітини. Потім вони мали відновити кістковий мозок та кровоносну систему.

«Завдяки трансплантації стовбурових клітин та агресивній хіміотерапії нам вдалося вилікувати рак. Досі рак лімфатичних вузлів не повернувся»,- каже Джон Россі. Таким чином, одну мету терапії було досягнуто. Але Россі та його колеги прагнули більшого. Вони хотіли довести, що генна терапія – це можливість надійно захистити кров’яні клітини та імунну систему від СНІДу. Вірус імунодефіциту людини, що спричиняє СНІД, треба було позбавити шансу інфікувати та нищити клітини.

Модифіковані гени мали загальмувати ВІЛ

«Ми внесли до кров’яних стовбурових клітин деяку генетичну інформацію,- розповідає Россі. – Генетично змінені стовбурові клітини мали потрапити до кісткового мозку та поступово перейти в усі імунні системи організму. Тести в лабораторіях та на тваринах показали, що ці генетично модифіковані клітини значною мірою резистентні до ВІЛ».

В якості  «транспортного засобу» Россі використав безпечні для здоров’я лентивіруси. Вони, так би мовити, «провели» гени до клітин та сприяли їхньому закріпленню в генетичному матеріалі. Ідеться про спеціальні гени для виробництва шматочків рибонуклеїнової кислоти, РНК. Ці шматочки патрулюють у клітинах у пошуках РНК вірусу імунодефіциту людини. Якщо вони їх знають, вони до них приліплюються. «Позначену» таким чином РНК з вірусом потім знищує сама клітина.

«Деякі шматочки РНК впізнають РНК двох генів, які обов’язково потрібні ВІЛ, щоб розмножуватися. А є шматочки РНК, які діють проти всього вірусу», - пояснює Россі. За його словами, генна терапія прагне максимально загальмувати поширення ВІЛ.

Ефективний метод обмеженої дії

Крім того, інший вірус відповідає за те, щоб ВІЛ узагалі не потрапив до клітини. Через два роки після терапії вчені знаходили додаткові гени в клітинах пацієнтів. Очевидно, модифікованим генам довелося закріпитися в організмі людини. Тяжких побічних ефектів не зафіксовано. Щоправда – генна терапія не мала позитивного впливу на перебіг інфекції ВІЛ. Хоча цього й не очікували, бо вчені змінили лише незначну частину генного матеріалу кров’яних стовбурових клітин.

Лише на генну терапію вчені не покладалися. «Наші пацієнти отримали перед та після генної терапії звичайну антиретровірусну терапію, тобто коктейль із трьох медикаментів проти СНІДу. Ці медикаменти дали хороший результат у всіх чотирьох пацієнтів дослідження», - каже Россі.

Результати терапії в центрі City of Hope у каліфорнійському Дуарте називають доказом того, що кров’яні стовбурові клітини на тривалий термін можна зробити нечутливими до вірусу, що викликає СНІД. Але невідомо, чи був би такий самий ефект у пацієнтів, якби їм не робили хіміотерапію та в яких би не було припинено роботу кісткового мозку. Тому генну терапію не вважають альтернативою традиційному лікуванню медикаментами. Принаймні, на даному етапі. 

Автор: Мартін Вінкельхайде / Роман Гончаренко

Редактор: Захар Бутирський